Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

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Über AMVUTTRA® (Vutrisiran)

AMVUTTRA® (Vutrisiran) ist ein RNAi-Therapeutikum, das eine schnelle Hemmung von varianten und Wildtyp-Transthyretin (TTR) bewirkt und damit die zugrunde liegende Ursache der Transthyretin (ATTR)-Amyloidose bekämpft. Vutrisiran wird vierteljährlich subkutan injiziert und ist in mehr als 15 Ländern für die Behandlung der polyneuropathischen Form der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR-PN) bei Erwachsenen zugelassen und vermarktet. Es ist außerdem in den USA und Brasilien für die Behandlung von Wildtyp- oder erblicher ATTR-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) zugelassen. In der EU wird AMVUTTRA einmal alle drei Monate entweder von einer medizinischen Fachkraft oder durch Selbstverabreichung durch die Patienten oder ihre Pflegekräfte verabreicht.

Über ATTR

Transthyretin-Amyloidose (ATTR) ist eine unterdiagnostizierte, schnell fortschreitende, schwächende und tödliche Erkrankung, die durch fehlgefaltete Transthyretin (TTR)-Proteine verursacht wird, die sich als Amyloidablagerungen in verschiedenen Teilen des Körpers, darunter Nerven, Herz und Magen-Darm-Trakt, ansammeln. Patienten können Polyneuropathie, Kardiomyopathie oder beide Krankheitsbilder aufweisen. Es gibt zwei verschiedene Formen von ATTR: die erbliche ATTR (hATTR), die durch eine TTR-Genvariante verursacht wird und weltweit etwa 50.000 Menschen betrifft, und die Wildtyp-ATTR (wtATTR), die ohne eine TTR-Genvariante auftritt und weltweit schätzungsweise 200.000 bis 300.000 Menschen betrifft.2-5

Über RNAi

RNAi (RNA-Interferenz) ist ein natürlicher zellulärer Prozess der Genstilllegung, der heute eine der vielversprechendsten und am schnellsten voranschreitenden Grenzen in der Biologie und Arzneimittelentwicklung darstellt.6 Ihre Entdeckung wurde als „wissenschaftlicher Durchbruch, wie er nur etwa einmal pro Jahrzehnt vorkommt” gefeiert und mit dem Nobelpreis für Physiologie oder Medizin 2006 ausgezeichnet.7 Durch die Nutzung des natürlichen biologischen Prozesses der RNAi in unseren Zellen ist eine neue Klasse von Medikamenten, die als RNAi-Therapeutika bekannt sind, nun Realität geworden. Kleine interferierende RNA (siRNA), die Moleküle, die RNAi vermitteln und die RNAi-Therapieplattform von Alnylam bilden, wirken vor den heutigen Medikamenten, indem sie die Boten-RNA (mRNA) – die genetischen Vorläufer, die für krankheitsverursachende oder krankheitsauslösende Proteine kodieren – wirksam stilllegen und so deren Bildung verhindern.6 Dies ist ein revolutionärer Ansatz, der das Potenzial hat, die Versorgung von Patienten mit genetischen und anderen Erkrankungen zu verändern.

Über Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam (Nasdaq: ALNY) ist führend bei der Umsetzung der RNA-Interferenz (RNAi) in eine völlig neue Klasse innovativer Arzneimittel, die das Potenzial haben, das Leben von Menschen zu verbessern, die an seltenen und prävalenten Erkrankungen mit ungedecktem medizinischem Bedarf leiden. Auf der Grundlage wissenschaftlicher Erkenntnisse, die mit dem Nobelpreis gewürdigt wurden, repräsentieren RNAi-Therapeutika einen starken klinisch validierten Ansatz, der richtungweisende Therapeutika hervorbringt. Seit seiner Gründung im Jahr 2002 führt Alnylam die RNAi-Revolution mit der Umsetzung seiner kühnen Vision an, wissenschaftliche Potenziale in die Realität zu überführen. Alnylam verfügt über eine umfangreiche Pipeline von Prüfpräparaten, darunter mehrere Produktkandidaten in der späten Entwicklungsphase. Alnylam nutzt seine Strategie „ Alnylam P5 x25 “, um transformative Arzneimittel für seltene und häufige Krankheiten zu entwickeln, um die Behandlungsergebnisse von Patienten weltweit durch nachhaltige Innovation zu verbessern und zugleich eine überragende finanzielle Performance zu erzielen, die sein führendes Biotech-Profil begründet. Alnylam hat seinen Sitz in Cambridge, US-Bundesstaat Massachusetts.

Zukunftsgerichtete Aussagen von Alnylam

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 27A des Securities Act von 1933 und Abschnitt 21E des Securities Exchange Act von 1934. Alle Aussagen, die keine historischen Tatsachen über die Erwartungen, Überzeugungen, Ziele, Pläne oder Aussichten von Alnylam darstellen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf die Erwartungen von Alnylam hinsichtlich der Sicherheit und Wirksamkeit von AMVUTTRA zur Behandlung von ATTR-CM; das Potenzial von AMVUTTRA als Erstlinienbehandlung für ATTR-CM; das Potenzial von AMVUTTRA für die Behandlung der unterversorgten ATTR-CM-Patientengruppe und zur Verbesserung der Ergebnisse für ATTR-CM-Patienten; und die Fähigkeit von Alnylam, den Zugang zu AMVUTTRA für berechtigte Patienten in der gesamten EU sicherzustellen, sowie der Zeitpunkt dieses Zugangs, sollten als zukunftsgerichtete Aussagen betrachtet werden. Die tatsächlichen Ergebnisse und Zukunftspläne können aufgrund verschiedener wichtiger Risiken, Ungewissheiten und anderer Faktoren erheblich von den in diesen zukunftsgerichteten Aussagen angegebenen Ergebnissen abweichen, einschließlich, jedoch nicht beschränkt auf Risiken und Ungewissheiten in Bezug auf: die Fähigkeit von Alnylam, seine „ Alnylam P5 x25 ”-Strategie erfolgreich umzusetzen; die Fähigkeit von Alnylam, die Wirksamkeit und Sicherheit seiner Produktkandidaten erfolgreich nachzuweisen; die präklinischen und klinischen Ergebnisse für die Produktkandidaten von Alnylam; Maßnahmen oder Empfehlungen von Aufsichtsbehörden und die Fähigkeit von Alnylam, die behördliche Zulassung für seine Produktkandidaten sowie günstige Preise und Erstattungen zu erhalten; die erfolgreiche Einführung, Vermarktung und den Verkauf der zugelassenen Produkte von Alnylam weltweit; sowie Verzögerungen, Unterbrechungen oder Ausfälle bei der Herstellung und Lieferung der Produktkandidaten oder der vermarkteten Produkte von Alnylam; sowie die Risiken, die ausführlicher im Abschnitt „Risikofaktoren” im Jahresbericht 2024 von Alnylam auf Formular 10-K, der bei der Securities and Exchange Commission (SEC) eingereicht wurde, aufgeführt sind und die von Zeit zu Zeit in den nachfolgenden Quartalsberichten von Alnylam auf Formular 10-Q und in anderen bei der SEC eingereichten Unterlagen aktualisiert werden können. Darüber hinaus geben zukunftsgerichtete Aussagen nur die Ansichten von Alnylam zum heutigen Zeitpunkt wieder und sollten nicht als repräsentativ für die Ansichten zu einem späteren Zeitpunkt angesehen werden. Alnylam lehnt ausdrücklich jede Verpflichtung zur Aktualisierung zukunftsgerichteter Aussagen ab, sofern dies nicht gesetzlich vorgeschrieben ist.

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1 Fontana M., Berk J L, Gillmore, J D, et al. New England Journal of Medicine . 2024;392(1), 33-44.

2 Hawkins PN, Ando Y, Dispenzeri A, et al. Ann Med . 2015;47(8):625-638.

3 Gertz MA. Am J Manag Care . 2017;23(7):S107-S112.

4 Conceicao I, Gonzalez-Duarte A, Obici L, et al. J Peripher Nerv Syst . 2016;21:5-9.

5 Ando Y, Coelho T, Berk JL, et al. Orphanet J Rare Dis . 2013;8:31.

6 Elbashir SM, Harborth J, Lendeckel W, et al. Nature . 2001;411(6836):494-498.

7 Zamore P. Cell . 2006;127(5):1083-1086.

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