* Santhera hat mit den Vorbereitungen für die Markteinführung von AGAMREE® im Vereinigten Königreich begonnen und erwartet die ersten Verkäufe in diesem Quartal Pratteln, Schweiz, 16.

* Santhera hat mit den Vorbereitungen für die Markteinführung von AGAMREE® im
    Vereinigten Königreich begonnen und erwartet die ersten Verkäufe in diesem
    Quartal
Pratteln,  Schweiz, 16. Januar 2025 - Santhera  Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt,  dass das National Institute for Health and Care Excellence (NICE) eine
positive  endgültige Leitlinie  herausgegeben hat,  die AGAMREE® (Vamorolon) für
die  Anwendung im National Health Service (NHS) in England, Wales und Nordirland
zur  Behandlung von  Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)  bei Patienten  ab 4 Jahren
empfiehlt.
Dies  folgt auf die Bestätigung, dass keine Einsprüche gegen die am 10. Dezember
2024 (https://www.santhera.de/assets/files/press-
releases/241209_NICE_FINAL_german.pdf)  bekannt  gegebene  Empfehlung  der Final
Draft  Guidance (FDG) eingegangen sind. Im  Anschluss daran hat Santhera bereits
mit  den Aktivitäten im  Hinblick auf die  Lancierung von AGAMREE im Vereinigten
Königreich begonnen und erwartet erste Umsätze im laufenden Quartal.
AGAMREE  ist das erste und einzige Arzneimittel für  DMD, das in der EU, den USA
und  dem Vereinigten  Königreich vollständig  zugelassen wurde. Diese Empfehlung
folgt  auf die Zulassung von AGAMREE durch die Medicines and Healthcare products
Regulatory  Agency  (MHRA)  am  11. Januar  2024, die,  ebenso  wie die European
Medicines  Agency (EMA), klinisch wichtige Verträglichkeitsvorteile in Bezug auf
die  Aufrechterhaltung des normalen  Knochenstoffwechsels, der Knochendichte und
des   Knochenwachstums  im  Vergleich  zu  Standardkortikosteroiden  sowie  eine
ähnliche Wirksamkeit in klinischen Studien bestätigte.
Die    endgültige    Leitlinie    ist    auf    der    NICE-Website   verfügbar:
www.nice.org.uk/guidance/TA1031 (http://www.nice.org.uk/guidance/TA1031)
Für weitere Informationen über AGAMREE im Vereinigten Königreich einschliesslich
Schottland:          Summary          of         Product         Characteristics
(https://www.medicines.org.uk/emc/product/15946/smpc)
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE  ist ein neuartiges Arzneimittel mit  einem Wirkmechanismus, der auf der
Bindung   an  denselben  Rezeptor  wie  Glukokortikoide  beruht,  jedoch  dessen
nachgeschaltete  Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die 11-?-
Hydroxysteroid-Dehydrogenase   (11?-HSD)   Enzyme,   die   für   lokal   erhöhte
Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben
verantwortlich  sein dürften  [1-4]. Dieser Mechanismus  hat das  Potenzial, die
Wirksamkeit  von  den  Sicherheitsbedenken  gegenüber  Steroiden  zu entkoppeln,
weshalb  AGAMREE  als  dissoziativer  Entzündungshemmer  und  Alternative zu den
bestehenden  Kortikosteroiden, der  derzeitigen Standardtherapie  für Kinder und
Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].
In  der  zulassungsrelevanten  VISION-DMD-Studie  erreichte AGAMREE den primären
Endpunkt  Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND)  im Vergleich zu Placebo
(p=0,002)  nach 24 Behandlungswochen  und zeigte  ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren
cushingoides   Aussehen,   Erbrechen,   Gewichtszunahme   und   Reizbarkeit.  Im
Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die   derzeit   verfügbaren   Daten   zeigen,   dass  AGAMREE  im  Gegensatz  zu
Kortikosteroiden   das  Wachstum  nicht  einschränkt  [5]  und  keine  negativen
Auswirkungen  auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
? Dieses  Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dadurch können
neue    Informationen    über   die   Sicherheit   schnell   ermittelt   werden.
Gesundheitsfachleute werden gebeten, alle vermuteten Nebenwirkungen zu melden.
Literaturverweise:
[1]        Dang     UJ    et    al.    (2024)    Neurology    2024;102:e208112.
doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112.                                       Link
(https://www.neurology.org/doi/pdf/10.1212/WNL.0000000000208112).
[2]          Guglieri  M  et  al  (2022).  JAMA  Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480.                                           Link
(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign
=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur
ol.2022.2480).
[3]         Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4]         Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5]            Ward    et    al.,    WMS    2022, FP.27    -   Poster   71. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-
SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).
[6]        Hasham      et     al.,     MDA     2022 Posterpräsentation.     Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-
PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).
Über Santhera
Santhera      Pharmaceuticals      (SIX:     SANN)     ist     ein     Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von
innovativen  Medikamenten  für  seltene  neuromuskuläre  Erkrankungen  mit hohem
medizinischem  Bedarf spezialisiert hat. Das  Unternehmen besitzt eine exklusive
Lizenz  von ReveraGen für  alle Indikationen weltweit  für AGAMREE® (Vamorolon),
ein   dissoziatives   Steroid   mit   neuartiger  Wirkungsweise,  das  in  einer
Zulassungsstudie   bei   Patienten   mit   Duchenne-Muskeldystrophie  (DMD)  als
Alternative  zu  Standardkortikosteroiden  untersucht  wurde.  AGAMREE  für  die
Behandlung  von DMD  ist in  den USA  von der  U.S.-amerikanischen Food and Drug
Administration  (FDA), in der EU  von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)
und  im  Vereinigten  Königreich  von  der  Medicines  and  Healthcare  products
Regulatory  Agency (MHRA)  zugelassen. Santhera  hat die  Rechte an  AGAMREE für
Nordamerika  an  Catalyst  Pharmaceuticals,  Inc.  und  für  China an Sperogenix
Therapeutics   auslizenziert.  Für  weitere  Informationen  besuchen  Sie  bitte
www.santhera.de (http://www.santhera.de).
AGAMREE® ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder
Elodie Denjean, General Manager UK, France & Benelux
elodie.denjean@santhera.com (mailto:elodie.denjean@santhera.com)
Tel. +44 7437 865600
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