Roche CH0012032048 wird bei der Gentherapie Elevidys umdenken müssen.

Am Freitag äußerte sich der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur ablehnend zum Zulassungsantrag.Roche hatte die Zulassung für Elevidys (Delandistrogen Moxeparvovec) für ambulante Patienten im Alter von drei bis sieben Jahren mit DMD beantragt. Elevidys soll zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingesetzt werden, hatte zuletzt aber mit Todesfällen für Schlagzeilen gesorgt.

Der Roche-Partner Sarepta, der die Therapie entwickelt hat, teilte zu Wochenbeginn mit, alle Lieferungen von Elevidys in den Vereinigten Staaten gestoppt zu haben. Mittlerweile sind drei Patienten, die die Gentherapie erhalten haben, an Leberversagen gestorben.

Während Sarepta die Therapie in den USA vermarktet, hält Roche die Rechte außerhalb der USA. Der Basler Konzern hatte seinerseits am Dienstag bereits bekannt gegeben, die Auslieferung der Gentherapie in einigen Ländern außerhalb der USA vorübergehend gestoppt zu haben.

Die Stellungnahme des CHMP basiert demnach auf Daten aus dem bislang größten und umfassendsten klinischen Programm zur Gentherapie bei DMD, darunter Ergebnisse aus der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie EMBARK. Diese hatte allerdings ihre Ziele seinerzeit zwar nicht erreicht. Allerdings hatte Elevidys im Vergleich zum Placebo eine klinisch bedeutsame und statistisch signifikante Verbesserungen bei wichtigen nachgelagerten Zielen gezeigt.

Bis dato wurden laut Roche mehr als 900 Personen mit DMD, darunter 760 ambulante Patienten, mit Elevidys behandelt.