Ocugen recibe un espaldarazo científico clave para su terapia génica

La biotecnológica Ocugen acaba de silenciar a los escépticos con un aval de peso. Los resultados de la Fase 1 de su candidato OCU410ST, dirigido a la enfermedad de Stargardt, han superado el riguroso proceso de revisión por pares y se han publicado en Nature Eye, la revista oficial del Royal College of Ophthalmologists. Esta validación externa supone un hito, ya que trasciende el comunicado corporativo y somete los datos al escrutinio independiente de la comunidad científica.

El estudio clínico demuestra que la terapia génica de Ocugen altera significativamente el curso natural de esta enfermedad degenerativa de la retina. El hallazgo central es la capacidad del tratamiento para ralentizar la progresión de las lesiones atróficas. En concreto, los ojos tratados mostraron una reducción del 54% en el crecimiento de estas lesiones a lo largo de 12 meses, en comparación con los ojos no tratados.

Los detalles cuantitativos refuerzan esta conclusión. Mientras que en el grupo de control las lesiones se expandieron a una tasa de 0,19 milímetros por año, en los pacientes que recibieron la terapia este valor se redujo a 0,10 mm anuales. Pero la mejora no fue solo estructural.

Resultados destacados de la Fase 1:
* Ralentización de lesiones: Reducción del 54% en el crecimiento.
* Tasa de expansión: 0,10 mm/año (tratados) frente a 0,19 mm/año (control).
* Función visual: Ganancia media de 6 letras en agudeza visual, versus una pérdida de 1,5 letras en el grupo control.
* Tolerabilidad: No se registraron eventos adversos graves relacionados con el fármaco.

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La ganancia funcional, medida en letras de agudeza visual corregida, representa un beneficio tangible para los pacientes. Además, el robusto perfil de seguridad, sin incidentes graves vinculados al medicamento, allana el camino regulatorio.

El camino hacia la comercialización se acelera

Este respaldo científico llega en un momento estratégico. La compañía se presenta esta semana en la J.P. Morgan Healthcare Conference en San Francisco, donde el foco estará en el cronograma de desarrollo. Aunque el CEO, el Dr. Shankar Musunuri, ofrecerá detalles el jueves, la empresa ya avanza con celeridad.

El reclutamiento para el estudio pivotal de Fase 2/3, denominado GARDian3, se está realizando incluso por delante de lo previsto. El objetivo es completarlo en el primer trimestre de 2026. Con estos plazos, la dirección de Ocugen ha trazado un horizonte claro: presentar la solicitud de licencia biológica (BLA) ante las autoridades en la primera mitad de 2027.

Los datos publicados hoy proporcionan una base sólida para este ambicioso calendario, reduciendo sustancialmente el riesgo especulativo asociado a su plataforma de terapias génicas. Para los inversores, el siguiente punto de atención será la capacidad ejecutiva del equipo para mantener este ritmo sin contratiempos durante los ensayos clínicos avanzados.

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