DEBRA Research und Nonsense Therapeutics gründen ReadOn Therapeutics zur Entwicklung neuartiger Therapien für Epidermolysis bullosa EQS-News: DEBRA Research GmbH / Schlagwort(e): Kooperation DEBRA Research und Nonsense Therapeutics gründen ReadOn Therapeutics zur Entwicklung neuartiger Therapien für Epidermolysis bullosa 22.09.2025 / 12:30 CET / CEST Für den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent / Herausgeber verantwortlich.

DEBRA Research und Nonsense Therapeutics gründen ReadOn Therapeutics zur Entwicklung neuartiger Therapien für Epidermolysis bullosa

EQS-News: DEBRA Research GmbH / Schlagwort(e): Kooperation
DEBRA Research und Nonsense Therapeutics gründen ReadOn Therapeutics zur
Entwicklung neuartiger Therapien für Epidermolysis bullosa



22.09.2025 / 12:30 CET/CEST
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DEBRA Research und Nonsense Therapeutics gründen ReadOn Therapeutics zur
Entwicklung neuartiger Therapien für Epidermolysis bullosa



München, Deutschland, und London, Vereinigtes Königreich, 22. September 2025
- Die DEBRA Research gGmbH, eine gemeinnützige Organisation, die sich der
Förderung von Forschung und Arzneimittelentwicklung für Menschen mit
Epidermolysis bullosa (EB) widmet, und Nonsense Therapeutics (Nonsense Tx),
ein Biotechnologieunternehmen für Read-Through-Therapien auf Basis
sogenannter Small Molecules (niedermolekularer Moleküle), die auf
Nonsense-Mutationen abzielen, gaben heute die Gründung von ReadOn
Therapeutics bekannt. Das neue, gemeinnützige Unternehmen widmet sich der
Entwicklung von Therapien für EB und konzentriert sich dabei zunächst auf
die dystrophe EB, eine besonders schwere Form der Krankheit, die durch
fehlerhaftes Typ-VII-Kollagen verursacht wird.



ReadOn Therapeutics stellt ein wegweisendes gemeinsames Projekt im Bereich
EB dar, das Patientenvertretung und biotechnologische Innovation miteinander
verbindet. Die Initiative zielt darauf ab, vielversprechende präklinische
Forschung durch die kritischen frühen Entwicklungsstadien voranzubringen.
Dadurch werden Risiken reduziert, sodass die Programme optimal für den
Übergang in die klinische Entwicklung vorbereitet sind.



Alex Hersham, Geschäftsführer von ReadOn Therapeutics und Mitgründer von
Nonsense Tx, kommentierte: "Als Vater eines Kindes mit dystropher EB weiß
ich aus erster Hand, wie dringend neue Behandlungsmethoden entwickelt werden
müssen. Aus dieser Dringlichkeit heraus ist ReadOn Therapeutics entstanden -
eine patientengetriebene Initiative, welche die Stärken der
Interessenvertretung aus dem Feld der EB, modernster Wissenschaft und
unternehmerischer Umsetzung vereint. Indem wir zusammenarbeiten, können wir
den Schritt von Ideen hin zu wirksamen Therapien schaffen und so Patienten
und betroffenen Familien, die es am dringendsten benötigen, echte Hoffnung
geben."



Fokus auf Nonsense-Mutationen bei dystropher EB - Potenzial für viele
seltene Krankheiten



Etwa ein Drittel der Patienten mit rezessiver dystropher EB tragen
Nonsense-Mutationen im Kollagen-VII-Gen, die zu unvollständigen, nicht
funktionalen Proteinprodukten führen und somit häufig für die schwersten
Ausprägungen der Krankheit verantwortlich sind. ReadOn Therapeutics wird
sich auf die Entwicklung von Small Molecule-Therapeutika konzentrieren, die
auf den Translationsapparat abzielen und die Bildung vollständiger,
funktionsfähiger Proteine ermöglichen. Durch diese Herangehensweise soll die
Produktion von Typ-VII-Kollagen wiederhergestellt werden, was die
Krankheitssymptome deutlich mildern oder möglicherweise sogar vollständig
unterdrücken könnte. In diesem Zusammenhang wird ReadOn Therapeutics ein
umfassendes präklinisches Programm sowie für den sogenannten IND-Antrag
(Investigational New Drug) erforderliche Studien durchführen, um innerhalb
von weniger als drei Jahren mit der klinischen Entwicklung starten zu
können. Da Nonsense-Mutationen nicht nur EB, sondern auch viele andere
genetische Erkrankungen verursachen, könnte dieser Ansatz bei Erfolg auch
auf andere seltene Krankheiten übertragen werden.



Innovatives Geschäftsmodell



Als gemeinnütziges Biotech-Unternehmen verfügt ReadOn Therapeutics über eine
einzigartige Struktur, die es ermöglicht, mehrere präklinische Programme
parallel zu finanzieren und voranzutreiben - anders als dies bei
herkömmlichen Biotech- oder gemeinnützigen Modellen der Fall ist. Durch den
Vergleich und die Bewertung verschiedener therapeutischer Ansätze aus
unterschiedlichen Quellen kann das Unternehmen die aussichtsreichsten
Kandidaten auswählen und beschleunigt in frühe klinische Studien überführen.
Damit eröffnen sich mehrere Entwicklungspfade, darunter Ausgründungen, die
Risikokapital anziehen können, oder Auslizenzierungen an interessierte
Pharma- und Biotech-Unternehmen.



Dr. Martin Steiner, Geschäftsführer von ReadOn Therapeutics und DEBRA
Research, fasste zusammen: "Durch dieses innovative Modell bündelt DEBRA
Research die Aktivitäten zur Entwicklung von Read-Through-Molekülen in einem
dezidierten gemeinnützigen Biotech-Unternehmen. Diese Struktur ermöglicht es
uns, Ressourcen und Expertise auf die Weiterentwicklung vielversprechender
therapeutischer Strategien zu konzentrieren, von denen viele mit dringendem
Bedarf an wirksamen Behandlungen profitieren könnten. Unser Ansatz schließt
entscheidende Lücken in der therapeutischen Landschaft im Bereich EB und
dient zugleich als Vorbild für zukünftige fokussierte Initiativen und als
Katalysator für die weitere Zusammenarbeit mit Wissenschaftlern,
Unternehmern, Biotech- und Pharmaunternehmen, die Innovationen im Bereich
seltener Krankheiten vorantreiben."



Über DEBRA Research



DEBRA Research ist eine gemeinnützige Organisation, die sich der Förderung
von therapeutischen und kurativen Behandlungsmöglichkeiten für Epidermolysis
bullosa (EB) verschrieben hat, einer seltenen und folgenschweren genetisch
bedingten Hauterkrankung. Als Forschungsarm von DEBRA Austria - einer 1995
gegründeten PatientInnenorganisation zur Unterstützung von Menschen mit EB -
arbeitet DEBRA Research weltweit mit Wissenschaft, Biotechnologie,
Pharmaindustrie, PatientInnen-organisationen und Aufsichtsbehörden zusammen,
um therapeutische Innovationen voranzutreiben. DEBRA Research konzentriert
sich auf translationale Forschung und klinische Entwicklung, um den
dringenden medizinischen Bedarf von EB-Betroffenen zu decken. Die
Organisation hat sich zum Ziel gesetzt, die Erforschung und Entwicklung von
Therapien zur Verbesserung der Lebensqualität zu beschleunigen und
gleichzeitig eine Zukunft anzustreben, in der EB heilbar ist - kurz: eine
"Welt ohne EB".



Für weitere Informationen besuchen Sie bitte unsere Website
www.debra-research.org und folgen Sie uns auf LinkedIn.



Über Nonsense Therapeutics



Nonsense Tx wurde 2023 in London gegründet und ist ein
Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von Therapien auf
Basis sogenannter Small Molecules konzentriert, die auf Krankheiten
abzielen, die durch Nonsense-Mutationen verursacht werden. Diese sind für
schätzungsweise 10-12% der seltenen genetischen Erkrankungen weltweit
verantwortlich. Das Hauptprogramm des Unternehmens adressiert die rezessive
dystrophe Epidermolysis bullosa (RDEB), eine folgenschwere Hauterkrankung.
Durch die Weiterentwicklung einer therapeutischen Plattform für das weitere
Ablesen über vorzeitige Stopcodons hinweg durch Ribosomen will Nonsense Tx
die Behandlungsmöglichkeiten für eine Vielzahl genetischer Erkrankungen
verbessern.



Für weitere Informationen besuchen Sie bitte unsere Website Nonsense Tx. -
Making Sense of Nonsense und folgen Sie uns auf LinkedIn.



Kontakte



DEBRA Research gGmbH
Dr. Martin Steiner, Geschäftsführer
Email: info@debra-research.org



Nonsense Tx
Alex Hersham, Geschäftsführer
Email: alex@nonsensetx.com



Medienanfragen



MC Services
Dr. Cora Kaiser, Dr. Johanna Kobler
Tel: +49 89 210 2280
Email: debra-research@mc-services.eu




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