GNW-News: Santhera informiert über den kommerziellen Rollout von AGAMREE®

Pratteln,  Schweiz, 16. April  2025 - Santhera  Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
den  neuesten Fortschritt beim kommerziellen Rollout von AGAMREE® zur Behandlung
von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt.
Für  AGAMREE  zur  Behandlung  von  Duchenne-Muskeldystrophie  (DMD)  stehen nun
finanzielle  Mittel  des  National  Health  Service (NHS) England zur Verfügung,
sodass  die Verschreibung in England beginnen  kann. Dies folgt auf die positive
endgültige   Empfehlung  von  NICE  (National  Institute  for  Health  and  Care
Excellence)       für       AGAMREE,      die      am      16. Januar      2025
(https://www.santhera.com/assets/files/press-releases/250116-NICE-
guidance_FINAL_English.pdf)  bekannt gegeben wurde, und auf die ersten Verkäufe,
die bereits in Schottland und Wales erzielt wurden.
Darüber  hinaus gibt Santhera bekannt, dass Kye Pharmaceuticals, Sublizenznehmer
seines  Vermarktungspartners  Catalyst  Pharmaceuticals,  von  Health Canada die
Genehmigung   für   die   Einreichung  des  Zulassungsantrags  für  AGAMREE  mit
beschleunigter  Prüfung erhalten hat.  Dies ebnet möglicherweise  den Weg dafür,
dass  die Therapie  bis Ende  2025 die erste  zugelassene Behandlung  für DMD in
Kanada wird.
Dario   Eklund,   CEO  von  Santhera,  sagte:  "Ich  freue  mich,  die  neuesten
Fortschritte  bei der Markteinführung von AGAMREE bekannt zu geben, insbesondere
im  Vereinigten Königreich, wo  ein erheblicher Teil  unserer klinischen Studien
durchgeführt  wurde. Diese  Studienzentren spielten  eine Schlüsselrolle bei der
Generierung  der Daten zur  Unterstützung der Zulassung.  Wir sind stolz darauf,
dass  dieser Meilenstein den Zugang für Patienten in England, die mit DMD leben,
ermöglicht."
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE  ist ein neuartiges Arzneimittel mit  einem Wirkmechanismus, der auf der
Bindung   an  denselben  Rezeptor  wie  Glukokortikoide  beruht,  jedoch  dessen
nachgeschaltete  Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die 11-?-
Hydroxysteroid-Dehydrogenase   (11?-HSD)   Enzyme,   die   für   lokal   erhöhte
Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben
verantwortlich  sein dürften  [1-4]. Dieser Mechanismus  hat das  Potenzial, die
Wirksamkeit  von  den  Sicherheitsbedenken  gegenüber  Steroiden  zu entkoppeln,
weshalb  AGAMREE  als  dissoziativer  Entzündungshemmer  und  Alternative zu den
bestehenden  Kortikosteroiden, der  derzeitigen Standardtherapie  für Kinder und
Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].
In  der  zulassungsrelevanten  VISION-DMD-Studie  erreichte AGAMREE den primären
Endpunkt  Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND)  im Vergleich zu Placebo
(p=0,002)  nach 24 Behandlungswochen  und zeigte  ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren
cushingoides   Aussehen,   Erbrechen,   Gewichtszunahme   und   Reizbarkeit.  Im
Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die   derzeit   verfügbaren   Daten   zeigen,   dass  AGAMREE  im  Gegensatz  zu
Kortikosteroiden   das  Wachstum  nicht  einschränkt  [5]  und  keine  negativen
Auswirkungen  auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
?  Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dadurch können
neue    Informationen    über   die   Sicherheit   schnell   ermittelt   werden.
Gesundheitsfachleute werden gebeten, alle vermuteten Nebenwirkungen zu melden.
Referenzen:
[1]        Dang     UJ    et    al.    (2024)    Neurology    2024;102:e208112.
doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112.                                       Link
(https://www.neurology.org/doi/pdf/10.1212/WNL.0000000000208112).
[2]          Guglieri  M  et  al  (2022).  JAMA  Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480.                                           Link
(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign
=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur
ol.2022.2480).
[3]         Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4]         Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5]            Ward    et    al.,    WMS    2022, FP.27    -   Poster   71. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-
SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).
[6]        Hasham     et     al.,    MDA    2022 Poster    presentation.    Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-
PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).
Über die Duchenne-Muskeldystrophie
Die  Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist  eine seltene, erbliche, X-chromosomale
Erkrankung,  die  fast  ausschließlich  Männer  betrifft.  DMD  ist  durch  eine
Entzündung  gekennzeichnet, die  bei der  Geburt oder  kurz danach auftritt. Die
Entzündung  führt zur  Fibrose der  Muskeln und  äußert sich klinisch durch eine
fortschreitende  Muskeldegeneration  und  -schwäche.  Wichtige  Meilensteine der
Krankheit  sind der Verlust  der Gehfähigkeit, der  Verlust der Selbstfütterung,
der  Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer Kardiomyopathie.
DMD  verringert die  Lebenserwartung bis  vor das  vierte Jahrzehnt aufgrund von
Atemwegs-  und/oder Herzversagen. Kortikosteroide sind der aktuelle Standard der
Behandlung für DMD.
Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer Spezialpharmaunternehmen,
das sich auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente für seltene
neuromuskuläre   Erkrankungen   mit   hohem   ungedecktem  medizinischem  Bedarf
konzentriert.  Das Unternehmen hat eine exklusive  Lizenz von ReveraGen für alle
Indikationen  weltweit für AGAMREE® (Vamorolone),  ein dissoziatives Steroid mit
neuartigem  Wirkmechanismus, das in einer entscheidenden Studie an Patienten mit
Duchenne-Muskeldystrophie  (DMD)  als  Alternative  zu Standard-Kortikosteroiden
untersucht wurde. AGAMREE zur Behandlung von DMD ist in den USA von der Food and
Drug Administration (FDA), in der EU von der European Medicines Agency (EMA), im
Vereinigten  Königreich  von  der  Medicines  and Healthcare products Regulatory
Agency  (MHRA), in China von der National Medical Products Administration (NMPA)
und  in Hongkong von der Department of Health (DoH) zugelassen. Santhera hat die
Rechte  an AGAMREE für Nordamerika an Catalyst Pharmaceuticals und für China und
bestimmte  Länder in Südostasien an  Sperogenix Therapeutics lizenziert. Weitere
Informationen          finden         Sie         unter         www.santhera.com
(https://url.us.m.mimecastprotect.com/s/n1SIC9rpDVIOyGjgc0COUq_n3Q?domain=santhe
ra.com).
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen kontaktieren Sie bitte:
                                                                IR@santhera.com
 Catherine Isted, Chief Financial Officer:             (mailto:IR@santhera.com)
                                                     Santhera@icrhealthcare.com
 ICR Healthcare:                            (mailto:Santhera@icrhealthcare.com)
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