GNW-Adhoc: Santhera gibt Annahme des Zulassungsantrags für AGAMREE® (Vamorolon) bei Duchenne-Muskeldystrophie durch Swissmedic bekannt

Pratteln, Schweiz, 24. September 2024 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN)
gibt bekannt, dass das Schweizerische Heilmittelinstitut Swissmedic das
Zulassungsgesuch (marketing authorization application, MAA) für AGAMREE®
(Vamorolon) für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zur Prüfung
akzeptiert hat.
Santhera  hat Swissmedic ersucht, AGAMREE® im Rahmen des Verfahrens nach Artikel
13 HMG  (Heilmittelgesetz)  zu  prüfen.  Dieses  Verfahren  ermöglicht  es,  die
Ergebnisse  von  Bewertungen  ausländischer  Zulassungsbehörden  bei der Prüfung
eines Arzneimittels zur Zulassung in der Schweiz zu berücksichtigen. Im Fall von
AGAMREE   wird  Swissmedic  die  im  Dezember  2023 erhaltene  EU-Zulassung  des
Medikaments  berücksichtigen.  Dies  kann  den Zulassungsprozess straffen, indem
bestehende   Beurteilungen   aus   Ländern  mit  vergleichbaren  regulatorischen
Standards  genutzt werden. Das Ergebnis der Swissmedic-Prüfung wird für Ende des
ersten  Halbjahres  2026 erwartet,  könnte  jedoch  auf  Anfang  2026 vorgezogen
werden,  falls  der  Antrag  auf  Prüfung  gemäss Artikel 13 genehmigt wird. Die
Swissmedic-Zulassung  zusätzlich zu den EMA/FDA/MHRA-Zulassungen wird den Zugang
dieses   Orphan-Arzneimittels   zu   anderen   Märkten   durch   ein  verkürztes
Prüfverfahren erleichtern.
"Die   Einreichung  von  AGAMREE  für  DMD  bei  Swissmedic  ist  ein  wichtiger
Meilenstein   nach   den  Zulassungen  durch  die  U.S.-amerikanische  FDA,  die
Europäische  Kommission in der EU  und die britische MHRA  sowie der Annahme zur
vorrangigen Prüfung durch die chinesische NMPA", kommentierte Shabir Hasham, MD,
Chief Medical Officer von Santhera. "Wir freuen uns auf eine enge Zusammenarbeit
mit    Swissmedic,   um   den   hohen   ungedeckten   Bedarf   an   verbesserten
Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit DMD in der Schweiz anzusprechen."
Über AGAMREE® (Vamorolon)
AGAMREE  ist ein neuartiges Arzneimittel mit  einem Wirkmechanismus, der auf der
Bindung   an  denselben  Rezeptor  wie  Glukokortikoide  beruht,  jedoch  dessen
nachgeschaltete  Aktivität modifiziert. Zudem ist es kein Substrat für die 11-?-
Hydroxysteroid-Dehydrogenase   (11?-HSD)   Enzyme,   die   für   lokal   erhöhte
Wirkstoffspiegel und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben
verantwortlich  sein dürften  [1-4]. Dieser Mechanismus  hat das  Potenzial, die
Wirksamkeit  von  den  Sicherheitsbedenken  gegenüber  Steroiden  zu entkoppeln,
weshalb  AGAMREE  als  dissoziativer  Entzündungshemmer  und  Alternative zu den
bestehenden  Kortikosteroiden, der  derzeitigen Standardtherapie  für Kinder und
Jugendliche mit DMD, positioniert ist [1-4].
In  der  zulassungsrelevanten  VISION-DMD-Studie  erreichte AGAMREE den primären
Endpunkt  Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND)  im Vergleich zu Placebo
(p=0,002)  nach 24 Behandlungswochen  und zeigte  ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil [1, 4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren
cushingoides   Aussehen,   Erbrechen,   Gewichtszunahme   und   Reizbarkeit.  Im
Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die   derzeit   verfügbaren   Daten   zeigen,   dass  AGAMREE  im  Gegensatz  zu
Kortikosteroiden   das  Wachstum  nicht  einschränkt  [5]  und  keine  negativen
Auswirkungen  auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
AGAMREE  (Vamorolon), ein Arzneimittel  für seltene Krankheiten,  ist in den USA
(prescribing    information    (https://agamree.com/pdf/agamree-pi.pdf)),    der
Europäischen    Union    (Zusammenfassung   der   Merkmale   des   Arzneimittels
(https://www.ema.europa.eu/de/documents/product-information/agamree-epar-
product-information_de.pdf))  und  im  Vereinigten  Königreich für die Anwendung
zugelassen.
Literaturverweise:
[1]        Dang     UJ    et    al.    (2024)    Neurology    2024;102:e208112.
doi.org/10.1212/WNL.0000000000208112.                                       Link
(https://www.neurology.org/doi/pdf/10.1212/WNL.0000000000208112).
[2]          Guglieri  M  et  al  (2022).  JAMA  Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480.                                           Link
(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign
=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur
ol.2022.2480).
[3]         Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4]         Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5]            Ward    et    al.,    WMS    2022, FP.27    -   Poster   71. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-
SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).
[6]        Hasham      et     al.,     MDA     2022 Posterpräsentation.     Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-
PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die  Duchenne-Muskeldystrophie  (DMD)  ist  eine  seltene, durch das X-Chromosom
bedingte  Erbkrankheit, die fast ausschliesslich  Männer betrifft. DMD ist durch
eine  Entzündung gekennzeichnet, die  bei der Geburt  oder kurz danach auftritt.
Die  Entzündung führt  zu einer  Fibrose der  Muskeln und  äussert sich klinisch
durch  fortschreitende Muskeldegeneration  und -schwäche.  Wichtige Meilensteine
der   Krankheit   sind   der   Verlust   des   Gehvermögens,   der  Verlust  der
Selbsternährung,  der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer
Kardiomyopathie.  DMD reduziert die Lebenserwartung  aufgrund von Atem- und/oder
Herzversagen  bis  vor  dem  vierten  Lebensjahrzehnt.  Kortikosteroide sind der
derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera      Pharmaceuticals      (SIX:     SANN)     ist     ein     Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von
innovativen  Medikamenten  für  seltene  neuromuskuläre  Erkrankungen  mit hohem
medizinischem  Bedarf spezialisiert hat. Das  Unternehmen besitzt eine exklusive
Lizenz  von ReveraGen für  alle Indikationen weltweit  für AGAMREE® (Vamorolon),
ein   dissoziatives   Steroid   mit   neuartiger  Wirkungsweise,  das  in  einer
Zulassungsstudie   bei   Patienten   mit   Duchenne-Muskeldystrophie  (DMD)  als
Alternative  zu  Standardkortikosteroiden  untersucht  wurde.  AGAMREE  für  die
Behandlung  von DMD  ist in  den USA  von der  U.S.-amerikanischen Food and Drug
Administration  (FDA), in der EU  von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA)
und  im  Vereinigten  Königreich  von  der  Medicines  and  Healthcare  products
Regulatory  Agency (MHRA)  zugelassen. Santhera  hat die  Rechte an  AGAMREE für
Nordamerika  an  Catalyst  Pharmaceuticals,  Inc.  und  für  China an Sperogenix
Therapeutics   auslizenziert.  Für  weitere  Informationen  besuchen  Sie  bitte
www.santhera.de (http://www.santhera.de).
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Tel.: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com (mailto:eva.kalias@santhera.com)
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