* Europäische Kommission (EC) erteilt Marktzulassung für AGAMREE® zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4 Jahren * AGAMREE® ist die einzige in der Europäischen Union (EU) zugelassene Therapie zur Behandlung von DMD und das erste sowohl in den USA als auch in der EU zugelassene DMD-Medikament * Erste kommerzielle Markteinführung von AGAMREE® in Deutschland voraussichtlich in Q1-2024 * EMA erkennt Sicherheitsvorteile von AGAMREE® in Bezug auf die Erhaltung der Knochengesundheit und des Wachstums im Vergleich zu Standard- Kortikosteroiden an Pratteln, Schweiz, 18.

* Europäische Kommission (EC) erteilt Marktzulassung für AGAMREE® zur
    Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten ab 4 Jahren
  * AGAMREE® ist die einzige in der Europäischen Union (EU) zugelassene Therapie
    zur Behandlung von DMD und das erste sowohl in den USA als auch in der EU
    zugelassene DMD-Medikament
  * Erste kommerzielle Markteinführung von AGAMREE® in Deutschland
    voraussichtlich in Q1-2024
  * EMA erkennt Sicherheitsvorteile von AGAMREE® in Bezug auf die Erhaltung der
    Knochengesundheit und des Wachstums im Vergleich zu Standard-
    Kortikosteroiden an
Pratteln, Schweiz, 18. Dezember 2023 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt
bekannt,  dass  AGAMREE®  (Vamorolon)  in  der  Europäischen  Union (EU) für die
Behandlung   von  Duchenne-Muskeldystrophie  (DMD)  bei  Patienten  ab  4 Jahren
zugelassen  wurde,  unabhängig  von  der  zugrunde  liegenden  Mutation  und der
Gehfähigkeit.   Die  Europäische  Arzneimittelagentur  (EMA)  erkannte  klinisch
wichtige  Sicherheitsvorteile von AGAMREE im  Hinblick auf die Aufrechterhaltung
eines  normalen  Knochenstoffwechsels,  einer  normalen  Knochendichte und eines
normalen  Knochenwachstums im Vergleich zu  den Standardkortikosteroiden an, bei
gleichzeitig    ähnlicher    Wirksamkeit   [1].   Patienten,   die   von   einem
Standardkortikosteroid  auf  AGAMREE  umgestellt  wurden,  behielten  zudem  den
Wirksamkeitsvorteil  bei, während  sie ihr  Wachstum und  ihre Knochengesundheit
wiedererlangten.
Damit ist AGAMREE® zur Behandlung von Patienten mit DMD das erste und einzige in
der EU uneingeschränkt zugelassene Medikament und, nach der Zulassung durch die
U.S.-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) im Oktober, das erste
sowohl in den USA als auch in der EU zugelassene Arzneimittel.
"Wir  sind hocherfreut über die  Zulassung von AGAMREE für  Patienten in der EU,
die  das  günstige  Sicherheits-  und  Verträglichkeitsprofil  im  Vergleich  zu
herkömmlichen  Kortikosteroiden hervorhebt, einschliesslich der Vorteile für die
Knochengesundheit  und  das  Wachstum",  sagte  Dario  Eklund, CEO von Santhera.
"Unser  Team  konzentriert  sich  nun  darauf, sicherzustellen, dass AGAMREE den
Duchenne-Patienten  so bald  wie möglich  zur Verfügung  steht, wobei  die erste
kommerzielle Markteinführung für Deutschland im Q1-2024 geplant ist."
"Die  World Duchenne Organization freut sich,  dass die Entwicklung von AGAMREE,
die   schon   früh   von   vielen   Duchenne-Patienten-Organisationen   bei  der
Finanzierung,  dem  Design  der  klinischen  Studien,  der Datenerhebung und der
Rekrutierung  massgeblich unterstützt wurde,  jetzt zur ersten uneingeschränkten
Marktzulassung  in  der  Europäischen  Union  für  die  Behandlung der Duchenne-
Muskeldystrophie  geführt  hat",  sagte  Elizabeth  Vroom, Vorsitzende der World
Duchenne Organization.
Die  Zulassung durch die  Europäische Kommission stützte  sich auf Daten aus der
positiven   VISION-DMD-Zulassungsstudie  und  drei  offenen  Studien,  in  denen
Vamorolon     in    Dosierungen    zwischen    2 und    6 mg/kg/Tag über    eine
Gesamtbehandlungsdauer   von   bis  zu  30 Monaten  verabreicht  wurde.  In  der
zulassungsrelevanten  VISION-DMD-Studie behielten die  mit Vamorolon behandelten
Jungen  im Durchschnitt ein ähnliches Wachstum  wie die mit Placebo behandelten,
während   bei   mit   Prednison   behandelten   Jungen   im   Durchschnitt   ein
Wachstumsrückgang  zu  verzeichnen  war.  Bei  der  Umstellung von Prednison auf
Vamorolon  nach 24 Wochen Behandlung nahmen diese Jungen bis zum Ende der Studie
im Durchschnitt wieder an Grösse zu.
Im Gegensatz zu Kortikosteroiden führte Vamorolon in den klinischen Studien nach
48 Wochen  weder zu einer Verringerung  des Knochenstoffwechsels, gemessen durch
Knochenbiomarker,    noch    zu    einer    signifikanten    Verringerung    der
Knochenmineralisierung  in  der  Wirbelsäule,  gemessen  durch Dual-Energy X-Ray
Absorptiometry (DXA).
Santhera  wird weiterhin Daten sammeln, um  die langfristige Wirksamkeit und die
breit abgestützten Sicherheitsunterschiede von Vamorolon zu charakterisieren.
Der  Entscheid der Europäischen Kommission folgte auf die positive Stellungnahme
des   Ausschusses   für   Humanarzneimittel   (CHMP)   für   AGAMREE,   die   am
13. Oktober 2023 bekannt  gegeben wurde. Die Marktzulassung wird in allen 27 EU-
Mitgliedsstaaten  sowie in Island, Liechtenstein und Norwegen gültig sein, wobei
Santhera die Markteinführung in Deutschland im Q1-2024 plant.
Santhera  gab  am  27. Oktober 2023 bekannt,  dass  die  FDA  AGAMREE  als orale
Suspension  40 mg/ml in den USA  für die Behandlung von  DMD bei Patienten ab 2
Jahren  zugelassen hat. Catalyst Pharmaceuticals besitzt eine Exklusivlizenz für
AGAMREE  in Nordamerika und plant die Markteinführung des Produkts in den USA im
Q1-2024.
Über AGAMREE® (Vamorolon)
Vamorolon ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der
Bindung   an   denselben   Rezeptor  wie  Glukokortikoide  beruht,  aber  dessen
nachgeschaltete   Aktivität   modifiziert   und  kein  Substrat  für  die  11-?-
Hydroxysteroid-Dehydrogenase  (11?-HSD) Enzyme ist, das  für die lokale Erhöhung
im  Gewebe  und  die  kortikosteroid-assoziierte  Toxizität  in  lokalen Geweben
verantwortlich  sein dürfte, und gilt  daher als dissoziativer Entzündungshemmer
[2-4]. Dieser   Mechanismus   hat   das   Potenzial,  die  Wirksamkeit  von  den
Sicherheitsbedenken  gegenüber Steroiden  zu entkoppeln.  Daher könnte Vamorolon
eine  Alternative  zu  den  bestehenden  Glukokortikoiden,  der  derzeitigen die
Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD, darstellen [2-4].
In  der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie  erreichte Vamorolon den primären
Endpunkt  Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND)  im Vergleich zu Placebo
(p=0,002)  nach 24 Behandlungswochen  und zeigte  ein günstiges Sicherheits- und
Verträglichkeitsprofil   [3].   Die   am   häufigsten  gemeldeten  unerwünschten
Ereignisse  im Vergleich zu Placebo aus der VISION-DMD-Studie waren cushingoides
Aussehen,  Erbrechen  und  Vitamin-D-Mangel.  Unerwünschte  Ereignisse  waren im
Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.
Die   derzeit   verfügbaren   Daten  zeigen,  dass  Vamorolon  im  Gegensatz  zu
Kortikosteroiden   das  Wachstum  nicht  einschränkt  [5]  und  keine  negativen
Auswirkungen  auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für
Knochenbildung und -resorption belegt wird [6].
AGAMREE  (Vamorolon) hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status für DMD
erhalten  und wurde von  der FDA als  "Fast Track" und  "Rare Pediatric Disease"
sowie  von der britischen MHRA als "Promising Innovative Medicine" (PIM) für DMD
anerkannt.  Vamorolon ist  derzeit von  keiner Gesundheitsbehörde ausserhalb der
USA für die Anwendung zugelassen.
Literaturverweise:
[1]        European   public   assessment  report  (EPAR),  summary  of  product
characteristics (SmPC)
[2]          Guglieri  M  et  al  (2022).  JAMA  Neurol. 2022;79(10):1005-1014.
doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480.                                           Link
(https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2795868?utm_campaign
=articlePDF&utm_medium=articlePDFlink&utm_source=articlePDF&utm_content=jamaneur
ol.2022.2480).
[3]         Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293
[4]         Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508
[5]            Ward    et    al.,    WMS    2022, FP.27    -   Poster   71. Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/P71-
SAN1122002_WMS_Height_Poster_30x42_v6.09534-FINAL-cm3.pdf).
[6]        Hasham      et     al.,     MDA     2022 Posterpräsentation.     Link
(https://www.santhera.com/assets/files/content/scientific-literature/SAN1122001-
PDN-switch-Poster_14Mar22.pdf).
Über Duchenne-Muskeldystrophie
Die  Duchenne-Muskeldystrophie  (DMD)  ist  eine  seltene, durch das X-Chromosom
bedingte  Erbkrankheit, die fast ausschliesslich  Männer betrifft. DMD ist durch
eine  Entzündung gekennzeichnet, die  bei der Geburt  oder kurz danach auftritt.
Die  Entzündung führt  zu einer  Fibrose der  Muskeln und  äussert sich klinisch
durch  fortschreitende Muskeldegeneration  und -schwäche.  Wichtige Meilensteine
der   Krankheit   sind   der   Verlust   des   Gehvermögens,   der  Verlust  der
Selbsternährung,  der Beginn der assistierten Beatmung und die Entwicklung einer
Kardiomyopathie.  DMD reduziert die Lebenserwartung  aufgrund von Atem- und/oder
Herzversagen  bis  vor  dem  vierten  Lebensjahrzehnt.  Kortikosteroide sind der
derzeitige Standard für die Behandlung von DMD.
Über Santhera
Santhera      Pharmaceuticals      (SIX:     SANN)     ist     ein     Schweizer
Spezialitätenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von
innovativen  Medikamenten für seltene  neuromuskuläre und pulmonale Erkrankungen
mit  hohem medizinischem Bedarf spezialisiert  hat. Das Unternehmen besitzt eine
exklusive  Lizenz  von  ReveraGen  für  alle  Indikationen weltweit für AGAMREE®
(Vamorolon),  ein  dissoziatives  Steroid  mit  neuartiger Wirkungsweise, das in
einer  Zulassungsstudie  bei  Patienten  mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) als
Alternative  zu  Standardkortikosteroiden  untersucht  wurde.  AGAMREE  für  die
Behandlung  von  DMD  ist  in  den  USA  von der US-amerikanischen Food and Drug
Administration  (FDA)  und  in  der  EU von der Europäischen Arzneimittelbehörde
(EMA)  zugelassen; der  Zulassungsantrag (MAA)  wird derzeit  von der britischen
Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) geprüft. Santhera hat
die  Rechte an  Vamorolon für  Nordamerika an  Catalyst Pharmaceuticals  und für
China  an Sperogenix Therapeutics auslizenziert.  Die klinische Pipeline umfasst
auch  Lonodelestat  zur  Behandlung  von  zystischer  Fibrose  (CF)  und anderen
neutrophilen  Lungenkrankheiten.  Für  weitere  Informationen besuchen Sie bitte
www.santhera.de (http://www.santhera.de).
AGAMREE® ist eine eingetragene Marke von Santhera Pharmaceuticals.
Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:
public-relations@santhera.com (mailto:public-relations@santhera.com) oder
Eva Kalias, Head Investor Relations & Communications
Tel.: +41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com (mailto:eva.kalias@santhera.com)
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Diese  Mitteilung stellt weder ein Angebot  noch eine Aufforderung zur Zeichnung
oder  zum Kauf  von Wertpapieren  der Santhera  Pharmaceuticals Holding  AG dar.
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